Neurofibromatosi 1: Seleumetinib farmaco sicuro
Ospedale Burlo Garofolo

Lo studio, il più recente dei tre condotti in tutto il mondo, ha confermato che il Selumetinib blocca la proliferazione cellulare nel trattamento dei gliomi gravemente sintomatici inoperabili. Nuovi, importanti, passi avanti nella cura della malattia rara denominata Neurofibromatosi 1 ci sono stati grazie al Centro Malattie Rare dell’Irccs Materno Infantile “Burlo Garofolo”. Uno studio, guidato dalla dottoressa Irene Bruno, responsabile Malattie Rare dell’Istituto,  condotto su nove pazienti in arrivo da tutta Italia e dall’estero ha dimostrato che il farmaco Selumetinib, comunemente usato in oncologia per gli adulti per curare tumori maligni, riesce a curare a bassi dosaggi e con scarsi effetti collaterali, nei bambini i neurofibromi plessiformi (tumori benigni, ma particolarmente invasivi e che possono raggiungere dimensioni giganti e deturpare, comprimere, infiltrare i tessuti risultando spesso inoperabili, con sintomi molto pesanti). Il lavoro, al quale hanno partecipato una decina fra ricercatori, farmacisti e medici del Burlo e dell’Università di Trieste e un radiologo del Gaslini di Genova, è di fatto coinciso con la recentissima approvazione dell’utilizzo pediatrico del farmaco da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco. “La prima pubblicazione sul farmaco che attesta la patente di farmaco sicuro ed efficace nella cura dei tumori benigni nei bambini affetti da Neurofibromatosi 1 – spiega la dott.sa Bruno – risale a tre anni fa quando il New England Journal of Medicine (Nejm) descriveva una prima casistica di ventiquattro casi trattati, elogiando sicurezza ed efficacia del farmaco. Essendo stati il primo centro pediatrico in Italia ad avviare la terapia, i bambini più gravi sono arrivati da tutta Italia e dall’estero per essere trattati. I risultati sono stati molto incoraggianti tanto da essere stati alla base di una pubblicazione scientifica internazionale.

Ufficio Stampa Irccs Materno-Infantile “Burlo Garofolo”